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La thalassémie est une maladie sanguine héréditaire qui rend le corps incapable de produire de l'hémoglobine (Hb). En conséquence, ils souffriront d'anémie. La question qui est souvent posée est, cette maladie peut-elle être guérie ? Si oui, quelles sont les options de traitement ou les médicaments pour les personnes atteintes de thalassémie ?

La thalassémie peut-elle être guérie ?

La cause de la thalassémie est une mutation génétique dans le corps. Cela signifie qu'une personne née dans une famille porteuse de ce gène muté court un grand risque de développer une thalassémie.

Alors, parce qu'il s'agit d'une maladie héréditaire, peut-on guérir la thalassémie ?

La réponse est, bien sûr, vous pouvez. Cependant, le choix est très limité et comporte un risque élevé.

Jusqu'à présent, le seul traitement capable de traiter complètement la thalassémie est la greffe de moelle osseuse.

Malheureusement, il n'est pas facile de trouver un donneur de moelle osseuse approprié. De plus, la transplantation de moelle osseuse (BMT/Greffe de moelle osseuse) est toujours considéré comme très risqué.

Selon le site Web national sur les maladies cardiaques, pulmonaires et sanguines, les experts sont toujours à la recherche d'autres traitements susceptibles de traiter et de guérir la thalassémie.

Par exemple, il est possible qu'à l'avenir il y ait une technologie capable d'insérer des gènes d'hémoglobine normaux dans des cellules souches de la moelle osseuse.

De cette façon, le corps des personnes atteintes de thalassémie devrait être capable de produire des globules rouges sains et de l'hémoglobine.

Les chercheurs étudient également des moyens de stimuler la capacité d'une personne à produire de l'hémoglobine fœtale après la naissance.

Ce type d'hémoglobine se trouve chez les fœtus et les nouveau-nés. Après la naissance, le corps passe à la fabrication d'hémoglobine adulte.

Faire plus d'hémoglobine fœtale peut compenser le manque d'hémoglobine adulte saine.

Quels sont les traitements disponibles pour la thalassémie?

Le traitement dépend du type de thalassémie et de la gravité de chaque patient.

Les personnes atteintes de thalassémie mineure, à la fois alpha et bêta, ne présentent généralement que des symptômes légers de thalassémie, voire aucun symptôme.

Les personnes atteintes de cette maladie peuvent avoir besoin de peu ou pas de traitement du tout.

Pour les cas de thalassémie sévère ou légère, les médecins recommandent trois types de traitement standard, à savoir les transfusions sanguines, la thérapie par chélation du fer ( thérapie de chélation du fer ) et des suppléments d'acide folique.

D'autres traitements développés ou en cours de test sont moins fréquemment utilisés.

Options de traitement pour la thalassémie

Voici quelques options de traitement qui peuvent être entreprises par les personnes atteintes de thalassémie.

1. Transfusion sanguine

Les transfusions de globules rouges sont la pierre angulaire du traitement des personnes atteintes de thalassémie modérée ou sévère.

Ce traitement peut augmenter le nombre de globules rouges sains avec une hémoglobine normale.

Lors d'une transfusion sanguine, une aiguille est utilisée pour insérer une intraveineuse (IV) dans l'un des vaisseaux sanguins, jusqu'à ce que du sang sain pénètre dans le corps.

Cette procédure prend généralement 1 à 4 heures. Les globules rouges ne durent que 120 jours environ.

Par conséquent, vous devrez peut-être subir des transfusions répétées pour maintenir un approvisionnement sain en globules rouges.

Pour les personnes atteintes de la maladie de l'hémoglobine H ou de la bêta-thalassémie intermédiaire, vous pouvez avoir besoin d'une transfusion sanguine dans certaines conditions.

Par exemple, lorsque vous avez une infection ou une autre maladie, ou lorsque vous souffrez d'une anémie grave qui provoque de la fatigue.

Pour les personnes atteintes de bêta-thalassémie majeure (anémie de Cooley), vous pourriez avoir besoin de transfusions sanguines régulières (toutes les 2 à 4 semaines).

Cette transfusion vous aidera à maintenir des taux normaux d'hémoglobine et de globules rouges.

Les transfusions sanguines peuvent vous aider à vous sentir mieux, à profiter de vos activités quotidiennes et à mener une vie normale.

Bien que très utile pour la sécurité de la vie, ce traitement est assez coûteux et comporte le risque de transmettre des infections et des virus (comme l'hépatite).

Malgré cela, le risque d'infection et de transmission du virus est très faible aux États-Unis car il a subi un dépistage sanguin strict.

2. Thérapie de chélation du fer

L'hémoglobine dans les globules rouges est une protéine riche en fer.

Grâce à des transfusions régulières, le fer dans le sang s'accumulera dans certains organes, tels que le foie, le cœur et d'autres organes.

Cette condition est appelée surcharge en fer ou surcharge en fer .

Pour prévenir ces dommages, les médecins utilisent une thérapie de chélation du fer pour éliminer l'excès de fer du corps.

Les deux principaux médicaments utilisés dans le traitement par chélation du fer pour la thalassémie sont :

Déforoxamine

La déféroxamine est un médicament contre la thalassémie sous forme liquide qui est administré lentement sous la peau, généralement à l'aide d'une petite pompe portable utilisée pendant la nuit.

Le traitement de cette thalassémie prend du temps et est un peu douloureux. Les effets secondaires de ce médicament chez les patients atteints de thalassémie sont une déficience visuelle et auditive.

déférasirox

Le déférasirox est une pilule qui se prend une fois par jour. Les effets secondaires de ce médicament contre la thalassémie sont des maux de tête, des nausées (malaises gastriques), des vomissements, de la diarrhée, des douleurs articulaires et de la fatigue.

3. Suppléments d'acide folique

L'acide folique est un type de vitamine B qui joue un rôle dans la formation de globules rouges sains.

Les médecins recommandent des suppléments d'acide folique en plus des médicaments de transfusion sanguine et/ou un traitement par chélation du fer.

4. Greffe de sang et de moelle osseuse

Le traitement de la thalassémie sur celui-ci a effectivement été développé et traverse la phase de test.

Cependant, pour l'Indonésie elle-même, la greffe de moelle osseuse alias BMT (greffe de moelle osseuse) est moins courant.

Les greffes de cellules souches de sang et de moelle sont effectuées pour remplacer les cellules souches endommagées par des cellules saines provenant d'un donneur.

Les cellules souches (cellules souches) sont des cellules de la moelle osseuse qui jouent un rôle dans la production de globules rouges et d'autres types de cellules sanguines.

La greffe de cellules souches est le seul traitement qui puisse guérir la thalassémie.

Cependant, seuls quelques patients atteints de thalassémie sévère sont en mesure de trouver un donneur approprié.

Le traitement actuel permet aux patients atteints de thalassémie modérée et sévère de vivre plus longtemps. Cependant, ils doivent faire face aux complications de la thalassémie qui peuvent survenir de temps en temps.

Une partie importante du traitement de la thalassémie consiste à traiter ses complications.

Le traitement des complications peut être nécessaire pour traiter les problèmes cardiaques ou les maladies du foie, les infections, l'ostéoporose et d'autres problèmes de santé.